Avaliação da segurança e eficácia do tratamento de anemia aplásica com alentuzumabe: estudo retrospectivo e multicêntrico internacional ; Clinical characteristics and response rates using alemtuzumab in patients with severe aplastic anemia

Introdução: A anemia aplásica (AA) é uma doença rara e potencialmente fatal. A hematopoese é profundamente reduzida nos casos graves da doença (anemia aplásica grave - AAG), provavelmente devido à destruição imune de células-tronco hematopoéticas e progenitoras. O transplante de medula óssea é a terapia de escolha em pacientes com menos de 40 anos com doador aparentado HLA idêntico. Para aqueles que não são candidatos ao transplante, a terapia imunossupressora com globulina antitimocítica de cavalo (horse ATG - ATG-h) associada à ciclosporina (CsA) é o tratamento de escolha. A ATG-h foi descontinuada na maioria dos países asiáticos, sul-americanos e europeus, permanecendo disponível apenas ATG de coelho (rabbit ATG - ATG-r). A ATG-r é mais potente, quando comparada ä ATG-h em estudos prospectivos associou-se a pior resposta hematológica e sobrevida em 6 meses. O uso de ATG-r na terapia de primeira linha parece acrescentar pouco em termos de eficácia aos resultados que foram observados com CsA em monoterapia. O alentuzumabe (ALZ), anticorpo monoclonal humanizado anti-CD52, também é ativo na AA devido às suas propriedades linfocitotóxicas. O uso de ALZ em monoterapia mostrou uma taxa de resposta global (TRG) comparável à da ATG-r (37% e 33%, respectivamente) quando usado após falha do ATG-h em estudo randomizado. A combinação de ALZ e CsA apresentou TRG de 58% em pacientes com AAG após dose cumulativa de 103 mg de ALZ subcutâneo (SC). Descrevemos aqui uma análise retrospectiva multicêntrica e internacional de ALZ para tratamento de pacientes com AA. Pacientes e métodos: Foram analisados retrospectivamente pacientes que receberam ALZ para o tratamento da anemia aplásica em 4 centros em 2 países (Brasil e Reino Unido) de março de 2009 a outubro de 2022. No Brasil, a dose total de alentuzumabe foi de 103 mg em dose diária crescente em 5 dias (3-10-30-30-30 mg), exceto para pacientes idosos que receberam uma dose total de 73. No Reino Unido, a dose total variou de 100 mg a 150 mg. Resultados: Foram analisados 59 ...