نبذة مختصرة : L’Amyotrophie Musculaire Spinale (SMA) est une pathologie neuromusculaire rare d’origine génétique caractérisée par une hypotonie, une atrophie et une faiblesse musculaire progressive. C’est la première cause de mortalité infantile d’origine génétique. En 2022, 3 médicaments à visée curative de la SMA sont disponibles sur le marché. Cette thèse se concentre sur les aspects réglementaires de la mise sur le marché d'un de ces traitements : l’onasemnogene abeparvovec (ZOLGENSMA®). ZOLGENSMA® est une thérapie génique administrée en perfusion intraveineuse unique, dont la commercialisation a permis de répondre à un besoin thérapeutique partiellement couvert, offrant ainsi une perspective d’amélioration de la prise en charge des patients atteints de SMA. ZOLGENSMA® a été approuvé pour la première fois aux Etats-Unis en 2019 et dans l’Union Européenne en 2020. Cette thèse décrit son développement ainsi que les grandes étapes et spécificités de son enregistrement aux Etats-Unis et dans l’Union Européenne. Les nombreux débats autour de ce médicament, notamment en raison de son prix, mais aussi les nombreuses questions restant en suspens quant à l’efficacité et la sécurité de cette thérapie seront également abordés. Enfin, les étapes de l’accès au marché du ZOLGENSMA® en France seront présentées, suivies des interrogations sur la soutenabilité financière des thérapies innovantes et onéreuses par l’Assurance Maladie afin de préserver l'accès à ces traitements pour les patients.
Processing Request
No Comments.