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Highly Effective Therapies as First-Line Treatment for Pediatric-Onset Multiple Sclerosis

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  • معلومة اضافية
    • Contributors:
      Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers); PRES Université Nantes Angers Le Mans (UNAM); Centre Hospitalier Universitaire de Nantes = Nantes University Hospital (CHU Nantes); Centre de Recherche en Transplantation et Immunologie - Center for Research in Transplantation and Translational Immunology (U1064 Inserm - CR2TI); Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Nantes Université - UFR de Médecine et des Techniques Médicales (Nantes Univ - UFR MEDECINE); Nantes Université - pôle Santé; Nantes Université (Nantes Univ)-Nantes Université (Nantes Univ)-Nantes Université - pôle Santé; Nantes Université (Nantes Univ)-Nantes Université (Nantes Univ); CIC Plurithématique de Nantes; Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Ministère des Affaires sociales et de la Santé-Direction générale de l'offre de soins (DGOS)-Centre Hospitalier Universitaire de Nantes = Nantes University Hospital (CHU Nantes); Université Claude Bernard Lyon 1 (UCBL); Université de Lyon; Hôpital neurologique et neurochirurgical Pierre Wertheimer CHU - HCL; Hospices Civils de Lyon (HCL); Centre de recherche en neurosciences de Lyon - Lyon Neuroscience Research Center (CRNL); Université de Lyon-Université de Lyon-Université Jean Monnet - Saint-Étienne (UJM)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS); Observatoire Français de la Sclérose En Plaques Lyon (OFSEP); Fondation Eugène Devic EDMUS; Service de neurologie CHRU Nancy; Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU Nancy); INterdisciplinarité en Santé Publique Interventions et Instruments de mesure complexes (INSPIIRE); Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Lorraine (UL); Service de Neurologie Rennes = Neurology Rennes; Centre Hospitalier Universitaire de Rennes CHU Rennes = Rennes University Hospital Pontchaillou; Neuroimagerie: méthodes et applications (EMPENN); Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Inria Rennes – Bretagne Atlantique; Institut National de Recherche en Informatique et en Automatique (Inria)-Institut National de Recherche en Informatique et en Automatique (Inria)-SIGNAL, IMAGE ET LANGAGE (IRISA-D6); Institut de Recherche en Informatique et Systèmes Aléatoires (IRISA); Université de Rennes (UR)-Institut National des Sciences Appliquées - Rennes (INSA Rennes); Institut National des Sciences Appliquées (INSA)-Institut National des Sciences Appliquées (INSA)-Université de Bretagne Sud (UBS)-École normale supérieure - Rennes (ENS Rennes)-Institut National de Recherche en Informatique et en Automatique (Inria)-CentraleSupélec-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-IMT Atlantique (IMT Atlantique); Institut Mines-Télécom Paris (IMT)-Institut Mines-Télécom Paris (IMT)-Université de Rennes (UR)-Institut National des Sciences Appliquées - Rennes (INSA Rennes); Institut Mines-Télécom Paris (IMT)-Institut Mines-Télécom Paris (IMT)-Institut de Recherche en Informatique et Systèmes Aléatoires (IRISA); Institut National des Sciences Appliquées (INSA)-Institut National des Sciences Appliquées (INSA)-Université de Bretagne Sud (UBS)-École normale supérieure - Rennes (ENS Rennes)-CentraleSupélec-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-IMT Atlantique (IMT Atlantique); Institut Mines-Télécom Paris (IMT)-Institut Mines-Télécom Paris (IMT); Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg (HUS); CIC Strasbourg (Centre d’Investigation Clinique Plurithématique (CIC - P)); Université de Strasbourg (UNISTRA)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Nouvel Hôpital Civil de Strasbourg; Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg (HUS)-Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg (HUS)-Hôpital de Hautepierre Strasbourg; Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse); Institut Toulousain des Maladies Infectieuses et Inflammatoires (Infinity); Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3); Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS); Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux (CHU Bordeaux); Neurocentre Magendie : Physiopathologie de la Plasticité Neuronale (U1215 Inserm - UB); Université de Bordeaux (UB)-Institut François Magendie-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM); Centre Hospitalier Régional Universitaire Montpellier (CHRU Montpellier); CHU Pitié-Salpêtrière AP-HP; Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU); Hôpital Roger Salengro Lille; Lille Neurosciences & Cognition - U 1172 (LilNCog); Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Lille-Centre Hospitalier Régional Universitaire CHU Lille (CHRU Lille); Service de neurologie Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild; Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild = Adolphe de Rothschild Foundation Hospital; CHU Caen; Normandie Université (NU)-Tumorothèque de Caen Basse-Normandie (TCBN); Centre Hospitalier Universitaire de Nice (CHU Nice); Unité de Recherche Clinique de la Côte d’Azur (URRIS UR2CA); Centre Hospitalier Universitaire de Nice (CHU Nice)-Université Côte d'Azur (UniCA); Centre Hospitalier Universitaire de Dijon - Hôpital François Mitterrand (CHU Dijon); Service de Neurologie CHRU Besançon; Centre Hospitalier Régional Universitaire de Besançon (CHRU Besançon); CHU Saint-Antoine AP-HP; CHU Clermont-Ferrand; Centre hospitalier intercommunal de Poissy/Saint-Germain-en-Laye - CHIPS Poissy; Hôpital de la Timone CHU - APHM (TIMONE); Centre de résonance magnétique biologique et médicale (CRMBM); Aix Marseille Université (AMU)-Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille (APHM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS); Service de Neurologie CHU Nimes (Pôle NIRR); Hôpital Universitaire Carémeau Nîmes (CHU Nîmes); Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes (CHU Nîmes)-Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes (CHU Nîmes); Institut de Génomique Fonctionnelle (IGF); Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université de Montpellier (UM); CHU Amiens-Picardie; CHU Rouen; Normandie Université (NU); Centre Hospitalier Universitaire CHU Grenoble (CHUGA); Centre Hospitalier Universitaire de Martinique Fort-de-France, Martinique (CHU de Martinique); Hôpital Henri Mondor; Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpital Henri Mondor-Université Paris-Est Créteil Val-de-Marne - Paris 12 (UPEC UP12); CHU Limoges; ANR-10-COHO-0002,OFSEP,Observatoire Français de la Sclérose en Plaques(2010)
    • بيانات النشر:
      HAL CCSD
      American Medical Association
    • الموضوع:
      2024
    • Collection:
      Université de Montpellier: HAL
    • نبذة مختصرة :
      International audience ; Importance: Moderately effective therapies (METs) have been the main treatment in pediatric-onset multiple sclerosis (POMS) for years. Despite the expanding use of highly effective therapies (HETs), treatment strategies for POMS still lack consensus.Objective: To assess the real-world association of HET as an index treatment compared with MET with disease activity.Design, setting, and participants: This was a retrospective cohort study conducted from January 1, 2010, to December 8, 2022, until the last recorded visit. The median follow-up was 5.8 years. A total of 36 French MS centers participated in the Observatoire Français de la Sclérose en Plaques (OFSEP) cohort. Of the total participants in OFSEP, only treatment-naive children with relapsing-remitting POMS who received a first HET or MET before adulthood and at least 1 follow-up clinical visit were included in the study. All eligible participants were included in the study, and none declined to participate.Exposure: HET or MET at treatment initiation.Main outcomes and measures: The primary outcome was the time to first relapse after treatment. Secondary outcomes were annualized relapse rate (ARR), magnetic resonance imaging (MRI) activity, time to Expanded Disability Status Scale (EDSS) progression, tertiary education attainment, and treatment safety/tolerability. An adapted statistical method was used to model the logarithm of event rate by penalized splines of time, allowing adjustment for effects of covariates that is sensitive to nonlinearity and interactions.Results: Of the 3841 children (5.2% of 74 367 total participants in OFSEP), 530 patients (mean [SD] age, 16.0 [1.8] years; 364 female [68.7%]) were included in the study. In study patients, both treatment strategies were associated with a reduced risk of first relapse within the first 2 years. HET dampened disease activity with a 54% reduction in first relapse risk (adjusted hazard ratio [HR], 0.46; 95% CI, 0.31-0.67; P < .001) sustained over 5 years, confirmed on MRI ...
    • Relation:
      info:eu-repo/semantics/altIdentifier/pmid/38345791; PUBMED: 38345791; PUBMEDCENTRAL: PMC10862269
    • الرقم المعرف:
      10.1001/jamaneurol.2023.5566
    • Rights:
      http://creativecommons.org/licenses/by/ ; info:eu-repo/semantics/OpenAccess
    • الرقم المعرف:
      edsbas.7A33AFD4